“隨著全球首個(gè)非罕見病領(lǐng)域小核酸藥物英克司蘭的成功獲批,核酸藥物迎來飛速發(fā)展期,醫(yī)藥市場(chǎng)或?qū)⑦M(jìn)入‘核酸藥時(shí)代’?!北本﹨f(xié)和醫(yī)學(xué)院教授蔣澄宇接受新華社“新華健康”記者專訪時(shí)表示。
蔣澄宇說,核酸藥物的研發(fā)應(yīng)用前景廣闊?!敖暝谖覈?guó)獲批上市的Inclisiran,是基于GalNAc遞送載體的小RNA藥物,只需每六個(gè)月注射一次,未來有可能替代相應(yīng)靶點(diǎn)的小分子化藥和蛋白抗體藥?!笔Y澄宇說,降脂藥Inclisiran每針定價(jià)高昂,但依然一針難求,反映出核酸藥市場(chǎng)的巨大需求和潛力。
事實(shí)上,小核酸藥物離我們并不遙遠(yuǎn)?!拔覀兒鹊闹兴帨锞吞烊淮嬖谛『怂??!笔Y澄宇向記者介紹,她的研究團(tuán)隊(duì)對(duì)中藥湯劑體進(jìn)行科學(xué)解析后,發(fā)現(xiàn)僅占湯劑總質(zhì)量0.5%至2.5%的湯劑體,就集中了主要的藥效成分。這意味著人工合成仿生中藥湯劑體也將成為未來創(chuàng)新性藥物一大研發(fā)方向?!拔覀兘⒘硕鄠€(gè)分析模型,并且現(xiàn)在已有20多種人工合成仿生中藥進(jìn)入了新藥研發(fā)階段?!笔Y澄宇透露。
據(jù)了解,依托本草數(shù)據(jù)庫可以進(jìn)行核酸藥物的研發(fā)和中藥處方設(shè)計(jì)優(yōu)化,即根據(jù)靶點(diǎn),可以從本草數(shù)據(jù)庫中預(yù)測(cè)和篩選有效的小RNA藥物;根據(jù)對(duì)某疾病有效的中藥,在該中藥來源的小RNA中篩選藥物;根據(jù)病人檢測(cè)出的差異基因,進(jìn)行中藥飲片的創(chuàng)新處方設(shè)計(jì)。
為更全面地評(píng)估草藥的科學(xué)價(jià)值和治療效果,蔣澄宇團(tuán)隊(duì)還創(chuàng)新性地提出了“本草指數(shù)”概念。蔣澄宇表示,本草指數(shù)包括大部分草藥的已知藥用有效成分。每一種中藥都可能有一個(gè)獨(dú)特的本草指數(shù),可以作為不同批次中藥或成藥之間質(zhì)量控制的綜合衡量標(biāo)準(zhǔn)。(?記者 鄧婕 鄧林如 實(shí)習(xí)生 崔詩揚(yáng) 杜奕辰)
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